Evrysdi (risdiplam) keluaran Roche telah diluluskan di Malaysia bagi rawatan Atrofi Otot Spina (SMA) bagi individu dewasa dan kanak-kanak berusia dua bulan dan ke atas

Pada 10 Jun 2022 Roche Malaysia telah mengumumkan bahawa Bahagian Regulatori Farmasi Negara (NPRA) telah meluluskan penggunaan Evrysdi™ (risdiplam) bagi rawatan atrofi otot spina (Spinal Muscular Atrophy - SMA), sejenis penyakit jarang ditemui yang memberi kesan pesakit berusia dua bulan dan ke atas.

Apa itu SMA? SMA merupakan salah satu punca utama kematian genetik di kalangan bayi. 5q SMA adalah salah satu bentuk penyakit ini1. Keadaan ini menyebabkan kelemahan otot dan kehilangan pergerakan yang progresif serta ketidakupayaan untuk memenuhi keperluan, terutamanya bagi golongan dewasa yang hidup dengan keadaan ini.

“Kanak-kanak yang mengalami SMA bermungkinan mula menunjukkan simptom SMA seawal beberapa hari selepas kelahiran dan kehilangan kekuatan otot dengan peredaran masa. Oleh itu, rawatan awal amatlah penting sebelum kelemahan ini bermula. Sementara simptom yang dialami adalah berbeza bagi setiap individu, namun cabaran emosi dan fizikal akibat SMA memberikan kesan kepada seluruh ahli keluarga,” kata Dr Ch’ng Gaik Siew, Pakar Pediatrik yang mengkhusus dalam bidang Genetik Klinikal.

Dr Ch’ng Gaik Siew, Pakar Pediatrik

Beliau menambah, “Sehingga baru-baru ini, tiada perkembangan perubatan yang mampu mengurangkan simptom-simptom yang melemahkan otot akibat SMA. Dengan lebih banyak pilihan rawatan yang disediakan, penghidap SMA dan keluarga mereka kini mempunyai harapan yang lebih baik untuk menangani cabaran penyakit ini.”


“Kami amat berbesar hati kerana dapat menawarkan pilihan rawatan baharu ini kepada kanak-kanak yang menghidapi penyakit saraf yang agak jarang ditemui dan membolehkan mereka menikmati manfaatnya. Rawatan ini boleh dilakukan di rumah, ia sekali gus mengurangkan bebanan pengurusan hospital. Kami berharap dapat bekerjasama dengan komuniti penjagaan kesihatan untuk memacu kesedaran mengenai penyakit ini supaya lebih ramai pesakit boleh mendapatkan rawatan,” kata Deepti Saraf, Pengurus Besar Roche Malaysia Sdn. Bhd.

Pengarah Medical & Regulatory Affairs
Roche Pharmaceuticals, Singapore

Deepti Saraf, 
Pengurus Besar Roche Malaysia Sdn. Bhd

“Kami menyeru agar penggubal dasar dan penyedia insurans memastikan haluan polisi yang jelas dan komited yang merangkumi perundangan dan insentif, di samping penyediaan insurans bukan diskriminasi genetik. Akhir sekali, turut disyorkan agar pendidikan dan kesedaran komuniti dipertingkatkan dan penyelidikan masa depan terhadap SME diadakan,” kata Deepti lagi.

Barisan Para Speakers

Dr Jocelyn Lim
Perunding dalam Neurologi Pediatrik, Hospital Wanita dan Kanak-kanak KK,
dengan minat khusus dalam paediatric neuromuscular conditions


Evrysdi, yang merupakan rawatan dalam bentuk cecair, diberikan kepada pesakit di rumah melalui mulut atau tiub pemakanan setiap hari. Kelulusan yang diterima adalah berdasarkan data daripada dua kajian klinikal yang direka untuk mewakili spektrum meluas individu yang menghidapi SMA: SUNFISH dalam pesakit bergejala Jenis 2 dan 3 yang melibatkan kanak-kanak dan dewasa berusia 2 hingga 25 tahun. SUNFISH adalah satu-satunya ujian kawalan plasebo yang melibatkan individu dewasa dengan Jenis SMA 2 dan 32. Evrysdi menunjukkan keberkesanan dan profil keselamatan yang menggalakkan dengan profil keselamatan dilihat pada ujian tersebut.


Mengenai SUNFISH

Dalam SUNFISH, kanak-kanak dan dewasa yang dirawat dengan Evrysdi mengalami peningkatan signifikan dari segi statistik dan klinikal dalam fungsi motor pada 12 bulan (1.55 perbezaan min mata p=0.016) berbanding plasebo (1.36 mata [95% CI: 0.61, 2.11]; -0.19 mata [95% CI: -1.22, 0.84], masing-masing), seperti diukur oleh perubahan daripada garis dasar dalam jumlah skor Motor Function Measure-32 (MFM-32). Kanak-kanak dan dewasa juga mengalami peningkatan signifikan dalam fungsi anggota bahagian atas tubuh, titik akhir sekunder utama pada 12 bulan (1.59 perbezaan min mata; p=0.0469) berbanding plasebo (1.61 mata [95% CI: 1.00, 2.22]; 0.02 mata [95% CI: -0.83, 0.87] masing-masing), seperti diukur pada perubahan daripada garis dasar dalam Revised Upper Limb Module (RULM). Umur median pendaftaran adalah sembilan tahun.

Evrysdi menunjukkan keberkesanan dan profil keselamatan yang menggalakkan dengan profil keselamatan dilihat pada ujian SUNFISH. Kesan sampingan yang biasa adalah jangkitan saluran pernafasan atas, pneumonia, nasofaringitis, pireksia, cirit-birit, sakit kepala, batuk dan muntah. Tidak terdapat penemuan keselamatan berkaitan rawatan yang membawa kepada penarikan diri daripada kedua-dua kajian.


Mengenai Evrysdi™ (risdiplam)

Evrysdi adalah pencantuman pengubahsuai survival motor neuron 2 (SMN2) yang direka untuk merawat SMA disebabkan oleh mutasi kromosom 5q yang membawa kepada kekurangan protein SMN. Evrysdi yang merupakan rawatan dalam bentuk cecair, diberikan kepada pesakit di rumah melalui mulut atau tiub pemakanan setiap hari.

Evrysdi merawat SMA dengan meningkatkan dan mengekalkan penghasilan protein survival motor neuron (SMN). Protein SMN didapati di seluruh bahagian tubuh dan kritikal dalam mengekalkan pergerakan dan neuron motor yang sihat.


Mengenai SMA

SMA adalah sejenis penyakit neuromuscular yang progresif dan teruk sehingga mampu membawa kepada kematian. Ia merupakan punca genetik utama kematian bayi di seluruh dunia. SMA disebabkan oleh mutasi gen survival motor neuron 1 (SMN1) yang membawa kepada kekurangan protein SMN. Protein ini boleh ditemui di seluruh tubuh dan adalah penting dalam fungsi saraf yang mengawal pergerakan dan otot. Tanpanya, sel-sel saraf tidak boleh berfungsi dengan baik, seterusnya membawa kepada kelemahan otot dengan peredaran masa. Bergantung kepada jenis SMA, kekuatan fizikal individu dan keupayaan mereka untuk berjalan, makan atau bernafas boleh berkurangan secara signifikan atau terus hilang.


Mengenai Roche dalam Neurosains

Neurosains adalah fokus utama usaha-usaha penyelidikan dan pembangunan Roche. Matlamat kami adalah untuk mencapai pencapaian baharu sains bagi pembangunan rawatan-rawatan baru yang membantu meningkatkan mutu kehidupan individu yang menghidapi penyakit-penyakit kronik dan berpotensi memudaratkan.

Roche sedang mengkaji lebih daripada satu dozen ubat-ubatan bagi masalah neurologi termasuk sklerosis berbilang (multiple sclerosis), spektrum neuromyelitis optica; penyakit Alzheimer, Huntington dan Parkinson; distrofi otot Duchenne dan spektrum autisme. Bersama rakan-rakan industri, kami komited dalam melangkaui pemahaman saintifik bagi mendapatkan jawapan terhadap sebahagian daripada cabaran paling sukar dalam bidang sains neurologi hari ini.


Mengenai Roche

Roche adalah salah satu perintis dalam bidang farmaseutikal dan diagnosis, memberi tumpuan dalam kemajuan sains demi mempertingkatkan kehidupan masyarakat. Gabungan kekuatan kedua-dua bidang, di samping peningkatan keupayaan dalam pandangan perubatan berpandukan data membantu Roche menyampaikan khidmat penjagaan kesihatan yang benar-benar bersifat peribadi. Roche bekerjasama dengan pelbagai rakan niaga merentasi sektor penjagaan kesihatan untuk menyediakan penjagaan terbaik bagi setiap individu.

Roche merupakan antara syarikat bioteknologi terbesar dunia, dengan perbezaan jelas dalam bidang perubatan onkologi, imunologi, penyakit berjangkit, oftalmologi dan penyakit sistem saraf pusat. Roche juga adalah antara peneraju dalam diagnosis in-vitro dan diagnosis kanser berasaskan tisu serta merupakan pemimpin dalam pengurusan diabetes. Sejak bertahun-tahun lamanya, Roche telah membuat pelaburan dalam bidang penentuan genom dan perkongsian data dunia sebenar, sekali gus menjadi rakan peneraju industri bagi pandangan perubatan.

Diasaskan pada tahun 1896, Roche meneruskan usaha pencarian kaedah-kaedah baharu mencegah, mendiagnosis dan merawat penyakit serta membuat sumbangan mampan kepada masyarakat. Syarikat ini juga berhasrat untuk meningkatkan akses pesakit terhadap inovasi-inovasi perubatan dengan bekerjasama dengan semua pihak berkepentingan. Lebih 30 ubat-ubatan dibangunkan Roche telah tersenarai dalam Senarai Model Ubat-Ubatan Penting Pertubuhan Kesihatan Sedunia. Antaranya antibiotik yang menyelamatkan nyawa, antimalaria dan ubat kanser. Selain itu, bagi 12 tahun berturut-turut, Roche juga telah diiktiraf sebagai salah satu daripada syarikat paling mampan dalam Industri Farmaseutikal oleh Indeks Kelestarian Dow Jones (DJSI).

Kumpulan Roche, yang berpangkalan di Basel, Switzerland, aktif di lebih 100 buah negara dan mempunyai lebih 100,000 tenaga kerja di seluruh dunia. Pada tahun 2020, Roche melabur sebanyak CHF 12.2 bilion dalam penyelidikan dan pembangunan (R&D) dan merekodkan jualan bernilai CHF 58.3 bilion. Genentech yang terletak di Amerika Syarikat, adalah anak syarikat milik penuh Kumpulan Roche. Roche merupakan pemegang saham majoriti Chugai Pharmaceutical, Japan.

Untuk maklumat lanjut, sila layari www.roche.com.

Roche telah bertapak di Malaysia sejak tahun 1950-an, ketika jualan dan pengedaran produknya diuruskan oleh pengedar pihak ketiga. Sejak itu, Roche telah membentuk operasi yang turut melibatkan Roche (Malaysia) Sdn. Bhd., sebuah perniagaan farmaseutikal; Roche Diagnostics (Malaysia) Sdn. Bhd., perniagaan diagnosis dan Roche Services (Asia Pacific) Sdn. Bhd. (juga dikenali sebagai Roche Services & Solutions APAC). Dengan jumlah tenaga kerja melebihi 1,000 orang, Roche telah berkembang sebagai salah satu syarikat penjagaan kesihatan terkemuka di Malaysia yang menyediakan penyelesaian penjagaan kesihatan yang holistik kepada pengamal perubatan dan pesakit. Untuk maklumat lanjut, sila layari www.roche.com.my.


Rujukan:

Arnold, W., Kassar, D., & Kissel, J. (2014). Spinal muscular atrophy: Diagnosis and management in a new therapeutic era. Muscle & Nerve, 51(2), 157-167. https://doi.org/10.1002/mus.24497

Mercuri, E., Deconinck, N., Mazzone, E., Nascimento, A., Oskoui, M., & Saito, K. et al. (2022). Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial. The Lancet Neurology, 21(1), 42-52. https://doi.org/10.1016/s1474-4422(21)00367-7

M-MY-00000805
Tarikh luput: 09-02-2023 atau sehingga digantikan oleh versi baharu
MAL21086002ARZ
KKLIU 1376/ 2022
Ini adalah iklan produk perubatan

Post a Comment

0 Comments